По предложению уполномоченного при президенте России по правам ребенка Анны Кузнецовой в государственную программу "12 высокозатратных нозолий" может быть внесена спинальная мышечная атрофия. В Пензенской области проживают четыре ребенка в возрасте от семи до девяти лет, страдающих редким заболеванием.

В прошлом году детям был назначен дорогостоящий препарат, который не включен в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Именно поэтому цена на него не подлежит государственному регулированию. В Сурском крае родители одного из детей обратились в суд с тем, чтобы ребенок был обеспечен лекарствами. Стоимость годового обеспечения препаратом на одного ребенка составляет 56 миллионов рублей, а на четверых - более 187 миллионов рублей. На сайте детского омбудсмена региона Елены Столяровой говорится, что в Пензенской области было принято положительное решение в отношении ребенка,страдающего редким заболеванием.